依托“港澳药械通” 罕见病创新药被引入大湾区

发布时间:2024-10-31 05:46:09 来源: sp20241031

   中新网 广州8月21日电 (记者 蔡敏婕)记者21日从广东省药品监督管理局获悉,依托“港澳药械通”政策,罕见病领域创新药阿司福酶α注射液已获批准,被正式引进大湾区药械通指定医疗机构,用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症患者的长期酶替代疗法,以治疗该疾病的骨骼表现。

  此次大湾区先行获批认可了该药的临床应用先进性,内地患儿将无需出境便可在大湾区药械通指定医疗机构使用该药,缓解患者用药的难题。

  低磷酸酯酶症是一种极其罕见的遗传性渐进式代谢紊乱疾病,患者因缺少碱性磷酸酶,骨矿化和骨质素生成受到影响,致使骨骼生长和其强度出现问题,并引发其他并发症,可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题,甚至造成终身负担,严重影响生存质量。

  据介绍,阿司福酶α注射液中的活性物质可以替代患者体内缺少的碱性磷酸酶,并作为长期酶替代治疗控制患者症状。

  酶替代治疗是国际公认的针对低磷酸酯酶症病因的治疗方法,尤其对于年幼和症状明显的患者,可被作为首选治疗方式,然而,此前相关药物的可及性一直是困扰患者的一大难题。此次阿司福酶α注射液在大湾区的率先获批,为患有遗传性低磷酸酯酶症的儿童患者带来了新的治疗希望。(完) 【编辑:李润泽】